Третий не лишний
Российская фармкомпания «Амедарт» намерена в 2027 году выпустить на рынок отечественный аналог «Трикафты» — дорогостоящего препарата американской Vertex для лечения муковисцидоза. Однако, как «Амедарт» собирается обойти патенты Vertex, пока неясно. В России реализуется только один аналог «Трикафты», и его дистрибьютор пошел по пути получения принудительной лицензии и продолжительных патентных споров, которые еще, впрочем, не завершены. Производителю локального препарата есть за что побороться: годовые продажи «Трикафты» и ее аналога в России за два года выросли с 1,2 млрд до 25,8 млрд руб.
Российская фармкомпания «Амедарт» с февраля по апрель 2026 года получила четыре разрешения Минздрава на проведение клинических исследований (КИ) своего препарата для лечения муковисцидоза. Российский аналог будет сравниваться с оригинальной «Трикафтой», следует из реестра. Ввести препарат в гражданский оборот в «Амедарте» планируют ориентировочно в 2027 году, сообщила «Ъ. Здоровье+» замгендиректора компании Анна Самойлова.
Муковисцидоз — редкое наследственное заболевание, при котором в организме, прежде всего в легких и поджелудочной железе, вырабатывается аномально густая слизь. Болезнь неуклонно прогрессирует в течение жизни, и до недавнего времени врачи могли лишь облегчать ее симптомы — антибиотиками, ингаляциями, физиотерапией, — но не лечить.
«Трикафта» — один из наиболее современных методов лечения муковисцидоза. Он относится к таргетной терапии — это значит, что препарат не борется с симптомами болезни, а «исправляет» работу дефектного белка, который ее и вызывает. Первая таргетная терапия при муковисцидозе появилась в мире в 2012 году, а в 2019 году в США одобрили комбинированную «Трикафту», совмещающую действующие вещества тезакафтор, элексакафтор и ивакафтор.
В России «Трикафта» появилась в 2021 году — государственный фонд «Круг добра», который обеспечивает детей с тяжелыми и редкими заболеваниями дорогостоящими лекарствами, начал закупать ее еще до официальной регистрации Минздравом РФ.
Для каждой такой закупки под конкретного пациента требовалось заключение федерального консилиума — врачебного совета, который подтверждал необходимость именно этого лекарства. Только так фонд мог ввезти препарат из-за рубежа и передать его ребенку.
В июне 2023 года «Трикафта» получила официальную регистрацию в России. После этого закупки перешли к подведомственной Минздраву структуре — Федеральному центру планирования и организации лекарственного обеспечения граждан, который проводит стандартные государственные тендеры и закупает препарат партиями. Фонд «Круг добра» по-прежнему определяет, каким детям нужно лекарство, но заключение консилиума для каждого пациента отдельно больше не требуется.
Фонд «Круг добра» обеспечивает лекарствами детей с орфанными заболеваниями до 19 лет. Для лиц старше этого возраста препарат закупают региональные органы здравоохранения.
Дешевле, да больше
В последнее время в России госзаказчики переключились на аналог «Трикафты» — «Трилексу» производства аргентинской Tuteur. Поставками в страну «Трилексы» занимается Медицинская исследовательская компания (МИК).
По данным аналитической компании AlphaRM, уже в 2023 году МИК поставила «Трилексу» в бюджет и розницу на 91 млн руб. При этом оригинальной «Трикафты» в тот же год было закуплено на 1,2 млрд руб. В 2024 году продажи «Трикафты» составили уже 15,6 млрд руб. (10,6 тыс. упаковок), а «Трилексы» — 2,6 млрд руб. (2,2 тыс. упаковок). А в 2025 году «Трилекса» обогнала оригинал по продажам: 19,2 млрд руб. у аргентинского аналога против 6,6 млрд руб. у американского препарата, следует из данных агентства.
В «Круге добра» подчеркнули, что «Трилекса» легально участвует в аукционах и предлагает менее высокую цену по сравнению с «Трикафтой», потому и выигрывает их. Для сравнения: согласно информации AlphaRM, в 2025 году упаковка американского препарата стоила от 1,2 млн до 1,5 млн руб., а аргентинского — 0,8 млн руб. На год одному пациенту требуется 12–13 пачек.
Дети с муковисцидозом — одна из самых многочисленных групп подопечных фонда «Круг добра» (порядка 1 тыс. человек), отмечают в «Круге добра», поэтому важен именно доступ к терапии, а не то, кто именно ее производит.
«Появление более дешевых аналогов фонд воспринимает как инструмент расширения помощи. А регистрация новых аналогичных препаратов и развитие конкуренции позволят и дальше снижать цену на орфанные лекарства»,— заявили в пресс-службе организации, добавив, что это даст возможность охватывать терапией больше детей с другими орфанными заболеваниями.
Патентный барьер
Оригинальная «Трикафта» защищена несколькими патентами, часть из которых действует до 2035 года. МИК в сентябре 2023 года получила через суд принудительную лицензию на «Трикафту» — то есть право использовать десять патентов Vertex без согласия правообладателя. Решение было принято в Девятом арбитражном апелляционном суде и устояло в кассации, Верховном и даже Конституционном судах. Еще один патент по возражению МИК отменил Роспатент.
Тем не менее Vertex и ее авторизованный дистрибьютор в России — компания Sanofi — с происходящим категорически не согласны. «Мы считаем, что предоставление принудительной лицензии в отношении патентов на нашу оригинальную, инновационную и находящуюся под патентной защитой терапию являлось незаконным»,— сообщили «Ъ. Здоровье+» в Sanofi.
Там также настаивают на том, что «Трикафта» защищена дополнительными патентами, включенными в Евразийский фармацевтический реестр, «которые не подлежат аннулированию или принудительному лицензированию». Иными словами, даже несмотря на решение российских судов, компания считает препарат юридически защищенным. Sanofi и Vertex продолжат работать над тем, чтобы бесперебойно обеспечивать препаратом «Трикафта» всех пациентов с муковисцидозом в России, которым он назначен, добавили в компании.
В «Амедарте», в свою очередь, утверждают, что их действия не нарушают рамки закона. Патентные споры вокруг «Трикафты» не препятствуют разработке и регистрации биоэквивалентного препарата, объясняют в компании.
Это действительно так: по российскому законодательству — и эту позицию подтвердил Верховный суд — подготовка к регистрации препарата-аналога, включая КИ, не считается использованием чужого изобретения в коммерческих целях и допускается до истечения срока патента, поясняет патентный юрист, знакомый с ситуацией и пожелавший остаться анонимным. Граница, за которой начинается возможное нарушение, по его словам, проходит позже — на этапе производства и коммерческого вывода препарата на рынок.
Когда этот момент наступит, «Амедарт», возможно, как и МИК, будет добиваться принудительной лицензии через суд, предполагает он. В самой компании эту перспективу не прокомментировали.
Как испытывается аналог
«Амедарт» с самого начала сделала ставку на полноценную доказательную процедуру, указывает Анна Самойлова. Изучается биоэквивалентность и биодоступность как всей тройной комбинации, так и ивакафтора отдельно — с «Трикафтой» в качестве референсного препарата, рассказывает она. Все исследования, по ее словам, проводятся параллельно, без поэтапного разделения, что сокращает общие сроки КИ.
Исследования биоэквивалентности «Амедарт», как и положено, проводит на здоровых добровольцах. В то же время основной претензией пациентского сообщества по переходу на «Трилексу» как раз и стало то, что исследование аналога проводилось на здоровых взрослых, а также исключительно в Аргентине и путем однократного приема препарата. В конце декабря 2024 года пациенты с муковисцидозом либо их семьи направили в Генпрокуратуру, Следственный комитет и бывшей на тот момент уполномоченной по правам человека Татьяне Москальковой коллективную жалобу на закупку «Трилексы», опасаясь неэффективности препарата и побочных реакций. По мнению подписантов, проведенные исследования не могут отражать эффективность и безопасность аналога для больных муковисцидозом.
В «Амедарте» не дают однозначных обещаний, но и не закрывают эту возможность: решение о проведении дополнительных КИ с участием пациентов с муковисцидозом будет принято на основании данных, полученных в ходе текущих исследований.
В благотворительном фонде «Кислород», работающем со взрослыми пациентами с муковисцидозом, негативную реакцию больных и их семей объясняют стигмой. У россиян сформировано устойчивое недоверие к любым аналогам, поясняет директор фонда Светлана Белоусова.
«Люди готовы терпеть даже тяжелые побочные эффекты от оригинального препарата, но любые, даже незначительные нежелательные явления от дженерика воспринимают как абсолютное противопоказание», — считает она.
Но у пациентов есть и другие претензии. В апреле 2026 года «Объединение пациентов с муковисцидозом и их семей» обратилось в Генпрокуратуру, отмечая, что Росздравнадзор не регистрирует нежелательные реакции на «Трилексу» и не вносит изменения в инструкцию к препарату. Среди побочных эффектов авторы письма перечисляли диарею, потерю веса, сердечно-сосудистые и дыхательные нарушения, усиление кашля. В ведомстве парировали, что сообщений о последствиях, которые бы влияли на соотношение пользы и риска и на основании которых можно было бы отменить регистрацию или приостановить применение препарата, не было.
В фонде «Кислород» в то же время уверяют, что эффективность «Трилексы» сравнима с оригиналом. А появление более дешевого аналога позволило регионам при их ограниченных бюджетах охватить терапией больше пациентов.
Источник: Коммерсантъ